据国家市场监督管理总局令第 27 号令，《药品注册管理办法》已于 2020 年 1 月 15 日经国家市场监督管理总局 2020 年第 1 次局务会议审议通过，现予公布，自 2020 年 7 月 1 日起施行。药品注册按照中药、化学药和生物制品等进行分类注册管理。

药品注册分类

化学药品注册分类（征求意见稿）

化学药品注册分类分为创新药、改良型新药、仿制药、境外已上市境内未上市化学药品，具体分为如下 5 类：

• 1 类：境内外均未上市的创新药。指含有新的结构明确的、具有药理作用的化合物，且具有临床价值的药品。
• 2 类：境内外均未上市的改良型新药。指在已知活性成份的基础上，对其结构、剂型、处方工艺、给药途径、适应症等进行优化，且具有明显临床优势的药品。
  • 2.1 含有用拆分或者合成等方法制得的已知活性成份的光学异构体，或者对已知活性成份成酯，或者对已知活性成份成盐（包括含有氢键或配位键的盐），或者改变已知盐类活性成份的酸根、碱基或金属元素，或者形成其他非共价键衍生物（如络合物、螯合物或包合物），且具有明显临床优势的药品。
  • 2.2 含有已知活性成份的新剂型（包括新的给药系统）、新处方工艺、新给药途径，且具有明显临床优势的药品。
  • 2.3 含有已知活性成份的新复方制剂，且具有明显临床优势。
  • 2.4 含有已知活性成份的新适应症的药品。
• 3 类：境内申请人仿制境外上市但境内未上市原研药品的药品。该类药品应与参比制剂的质量和疗效一致。
• 4 类：境内申请人仿制已在境内上市原研药品的药品。该类药品应与参比制剂的质量和疗效一致。
• 5 类：境外上市的药品申请在境内上市。
  • 5.1 境外上市的原研药品和改良型药品申请在境内上市。改良型药品应具有明显临床优势。
  • 5.2 境外上市的仿制药申请在境内上市。 原研药品是指境内外首个获准上市，且具有完整和充分的安全性、有效性数据作为上市依据的药品。

参比制剂是指经国家药品监督管理部门评估确认的仿制药研制使用的对照药品。

中药注册分类（征求意见稿）

中药是指在我国中医药理论指导下使用的药用物质及其制剂。

• 1 类：创新药。指含有未在国家药品标准及药品注册标准【处方】中收载的中药新处方，具有临床价值，且未在境外上市的制剂。一般包含以下情形：
  • 1.1 中药复方制剂，系指由多味饮片、提取物等在中医药理论指导下组方而成的制剂。
  • 1.2 从单一植物、动物、矿物等物质中提取得到的提取物及其制剂。
  • 1.3 新药材（含与濒危或资源紧缺药材药性及功能主治一致的新药材）及其制剂，即未被法定标准（指国家药品标准、药品注册标准以及省、自治区、直辖市药材标准）收载的药材及其制剂，以及具有法定标准药材的原动、植物新的药用部位及其制剂。
• 2 类：改良型新药。指改变已上市中药的剂型、给药途径，且具有明显临床优势，或增加功能主治等的制剂。一般包含以下情形：
  • 2.1 改变已上市中药给药途径的制剂，即不同给药途径或不同吸收部位之间相互改变的制剂。
  • 2.2 改变已上市中药剂型的制剂，即在给药途径不变的情况下改变剂型的制剂。
  • 2.3 中药增加功能主治。
• 3 类：古代经典名方中药复方制剂。指处方收载于《古代经典名方目录》且符合国家药品监督管理部门有关要求的中药复方制剂。
• 4 类：同名同方药。指通用名称、处方、剂型、功能主治、用法及日用饮片量与已上市中药相同，且在安全性、有效性、质量可控性方面不低于该已上市中药的制剂。 天然药物是指在现代医药理论指导下使用的天然药用物质及其制剂。天然药物参照中药注册分类。

生物制品注册分类（征求意见稿）

按照产品成熟度的不同，将预防用生物制品（以下简称：疫苗）分为以下三类：

• 1 类：创新型疫苗：境内外均未上市的疫苗：
  • 1.1 新抗原制备的疫苗。
  • 1.2 在已上市疫苗基础上开发的新抗原形式，如新基因重组疫苗、新核酸疫苗、已上市多糖疫苗基础上制备的新的结合疫苗等。
  • 1.3 含新佐剂或新佐剂系统的疫苗。
  • 1.4 含新抗原或新抗原形式的多联/多价疫苗。
• 2 类：改良型疫苗：对境内或境外已上市疫苗产品进行改良，使新产品在安全性、有效性、质量可控性方面有所改进，且具有明显优势的疫苗，包括：
  • 2.1 在境内或境外已上市产品基础上改变抗原谱或型别，且具有明显临床优势的疫苗。
  • 2.2 具有重大技术改进的疫苗，包括对疫苗菌毒种/细胞基质/生产工艺/剂型等的改进。（如更换为其它已批准的表达体系或已批准细胞基质的疫苗；更换菌毒株或对已上市菌毒株进行改造；对已上市细胞基质或目的基因进行改造；非纯化疫苗改进为纯化疫苗；全细胞疫苗改进为组份疫苗等）
  • 2.3 已上市疫苗组成的新的多联/多价疫苗。
  • 2.4 改变给药途径，且具有明显临床优势的疫苗。
  • 2.5 改变免疫剂量或免疫程序，且新免疫剂量或免疫程序具有明显临床优势的疫苗。
  • 2.6 改变适用人群的疫苗。
• 3 类：境内或境外已上市的疫苗：
  • 3.1 境外已上市的疫苗申报进口。
  • 3.2 境外已上市、境内未上市的疫苗申报在境内生产上市。
  • 3.3 境内已上市疫苗。

《化学药品注册分类及申报资料要求（征求意见稿）》等 5 文件意见
《中药注册管理专门规定（征求意见稿）》等 6 个文件意见
《生物制品注册分类及申报资料要求（征求意见稿）》等 7 个文件意见
《药品注册管理办法》2020 版

重大新药创制

重大新药创制科技重大专项（以下简称专项）针对严重危害我国人民健康的 10 类重大疾病（恶性肿瘤、心脑血管疾病、神经退行性疾病、糖尿病、精神性疾病、自身免疫性疾病、耐药性病原菌感染、肺结核、病毒感染性疾病以及其他常见病和多发病），重视儿童和罕见病用药，围绕新药研发和产业化过程中的重大科技问题，突破一批制约新药创制的核心关键技术，产出一批具有重大临床价值的创新成果和临床亟需的化学药、中药和生物药，基本形成具有特色的国家药物创新体系。

2020 年课题申报指南之研究方向

• 重大创新药物研发
  • 申报范围：支持拥有自主知识产权，临床价值大，市场前景好，处于临床研究阶段的创新化学药、中药、生物药研发。考核指标为获得国家药品监督管理局（NMPA）核发的新药证书，或者完成全部临床研究、提交新药注册申请并获得受理通知。
  • 符合条件的企业、科研院所及高校均可申报，资助方式为事前立项事后补助。
• 新药临床评价技术平台
• 重大药物品种
  • 申报范围：2017年7月1日以来获得 NMPA 核发的新药证书或生产批件，且在相应研发阶段未获得本专项支持的药物品种。重点支持创新性强、具有新临床价值、拥有自主知识产权的创新药以及临床亟需、市场前景良好的仿制药及生物类似药。择优支持不超过50个品种，每个品种不超过2个产品。
  • 已取得 NMPA 核发的新药证书或生产批件的企业、科研院所及高校均可申报，资助方式为事后立项事后补助。
• 国产创新药品及高端制剂国际化品种
  • 申报范围：2008年以来获得美国、日本或者欧盟国家核发的药品上市许可，且在相应研发阶段未获得本专项支持的国产创新药品及高端制剂。国产创新药品主要包括自主研发的化学药、中药及生物药及其制剂；高端制剂主要包括基于纳米粒、微乳、脂质体、微球等给药系统的新型注射剂、缓控释及靶向等药物制剂。
  • 已取得美国、日本或者欧盟国家药品上市许可的企业、科研院所及高校均可申报，资助方式为事后立项事后补助。

申报单位应为中国大陆境内注册 1 年以上的企事业法人单位，具有较强的科技研发能力和条件，运行管理规范，过去 5 年内在申请和承担国家科技计划项目中无不良信用记录。

2020 年重大新药创制进展与动态

• 2019 年 12 月 27 日，再鼎医药 – 尼拉帕利 – 用于含铂化疗后完全或部分缓解的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者的维持治疗。
• 2020 年 2 月 25 日，正大天晴 – 吸入用布地奈德混悬液 – 用于糖皮质激素依赖性或非依赖性的支气管哮喘和哮喘性慢性支气管炎。
• 2020 年 3 月 18 日：
  • 银谷制药 – 1 类新药苯环喹溴铵鼻用喷雾剂 – 用于减轻及改善变应性鼻炎引起的流涕、鼻塞、鼻痒和喷嚏症状。
  • 江苏豪森药业 – 1 类新药甲磺酸阿美替尼片 – 非小细胞肺癌。
  • 北京五和博澳药业 – 中药 5 类新药桑枝总生物碱片 – 用于 2 型糖尿病的治疗。
• 2020 年 4 月 8 日，国食品和药品监督管理局（FDA） 批准新药专项支持品种 – 绿谷制药甘露特钠胶囊（商品名“九期一”）国际多中心 Ⅲ 期临床试验。“九期一”国际多中心Ⅲ期临床试验计划将在北美、欧盟、东欧、亚太等 12 个国家及中国香港、台湾地区的 200 个临床中心，在超过 2000 名的轻、中度阿尔茨海默病患者中开展为期 12 个月的双盲试验和随后 6 个月的开放试验。— 让子弹飞一会儿。
• 2020 年 5 月 5 日，FDA 授予亚盛医药候选药物 HQP1351 孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓性白血病（CML）。

关于孤儿药的旧闻一则

FN-1501 是由中国药科大学理学院陆涛教授研究团队自主研发的创新型小分子化学药物，该项目以总价五千万元人民币及上市后销售提成一亿元人民币转让给上海复星医药产业发展有限公司。

FN-1501 于 2019 年获美国 FDA 孤儿药认定。截至 2019 年 11 月 28 日，FN-1501 正在美国、澳大利亚、中国境内（不包括港澳台地区）进行用于治疗白血病和实体瘤的 I 期临床试验。